Bebé con rara enfermedad necesita medicamento de de 2.1 millones de dólares

Una familia en Dinamarca pasó de la dicha a la tragedia luego de que la vida de su pequeña de apenas 14 meses pende de un hilo y necesita un medicamento que cuesta más de 2 millones de dólares por dosis para salvarse.

En enero de 2020, nació Ayah Lundt rebosante de salud y así se mantuvo por un tiempo, sin embargo, a los nueve meses sufrió un drástico deterioro: no podía levantar la cabeza, sentarse sola o aplaudir. El foco rojo llegó cuando no pudo comer avena con una cuchara, algo que ya había hecho en numerosas ocasiones, reveló su madre Mary Mithika a la cadena CNN.

Cuando la llevaron al médico, Ayah fue diagnosticada con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética que se da en uno de cada 10 mil niños nacidos en todo el mundo.

Ahora con 14 meses, sus padres tienen una única opción para salvarle la vida: recaudar 2.1 millones de dólares para comprar un medicamento llamado Zolgensma, conocido como el fármaco más caro del mundo.

¿Qué es la atrofia muscular espinal o AME?

Esta enfermedad progresiva causada por un gen defectuoso que mata las células nerviosas y hace que los músculos de los bebés se desgasten, lo que puede provocar dificultad para tragar o respirar, según el citado medio.

A medida que sus músculos se deterioran, los bebés que sufren de AME desarrollan temblores en los dedos y una columna vertebral curvada. No pueden pararse ni caminar sin ayuda, y la mayoría no sobrevive más allá de la primera infancia debido a una insuficiencia respiratoria.

La única opción que tienen los padres de Ayah es el fármaco Zolgensma, pero a pesar de su millonario costo, no es una cura garantizada. Además no está aprobado en Dinamarca, por lo que los padres de la bebé recaudan dinero para tratarla en Estados Unidos, donde se aprobó en 2019 para su uso en menores de 2 años.

A fines de marzo, la familia ha recaudado alrededor 60 mil dólares, por lo que les quedan 10 meses para conseguir el resto antes de que la menor cumpla 2 años.

¿Qué es el Zolgensma y por qué es tan caro?

Este fármaco es un tipo de medicamento de terapia génica. Contiene el principio activo onasemnogén abeparvovec, que cuenta con material genético humano, según la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.

Se usa para tratar a bebés y niños pequeños que sufren de atrofia muscular espinal o AME. Zolgensma actúa proporcionando una copia plenamente funcional del gen SMN 1. El gen se administra a las células en las que es necesario, lo que altera la biología del niño y mejora el movimiento y la función de los músculos. Niños que utilizaron este fármaco mostraron mejoría inmediatamente.

Por su parte, Dave Lennon, presidente de Novartis Gene Therapies, la compañía que desarrolló Zolgensma, defiende el precio del fármaco al compararlo con los 6 millones de dólares que puede costar el cuidado y la atención de una persona con AME en sus primeros 10 años de vida.

A pesar de que el fármaco ya fue aprobado en al menos 35 países, en Dinamarca aún se evalúa si el alto costo del medicamento debe reembolsarse en el contexto del sistema de atención médica universal de ese país.